Đài phát thanh truyền hình Quảng Bình
Thứ Ba 18/06/2024

Chuyên đề - Chuyên mục >> Sức khỏe

Nước đầu tiên cấp phép liệu pháp gene điều trị bệnh thiếu máu do di truyền
Cập nhật lúc 09:19 17/11/2023

Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.

Ảnh minh họa. (Nguồn: Alamy)
Ảnh minh họa. (Nguồn: Alamy)

Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.

Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.

Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.

Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.

Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.

Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.

Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.

Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.

Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.

Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.

Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất./.

Theo TTXVN
vietnamplus.vn


qc


GIỚI THIỆU PHIM

Previous
  • Giới thiệu phim

  • Truy hồi công lý

Next

LỊCH TRUYỀN HÌNH  

Chương trình truyền hình 18/06/2024

6h05 Quảng Bình ngày mới
6h20 Khám phá Quảng Bình: Trên dòng Rào Nan
6h30 Phóng sự: Hiệu quả từ mô hình Dân vận khéo "Mỗi xã, cơ quan, đơn vị giúp một bản"
7h00 Phim truyện: Hợp đồng yêu đương - Tập 6
7h45 Dọc miền đất nước: Nghề làm Mè xửng
8h00 Công thương Quảng Bình
8h15 Sách hay thay đổi cuộc đời
8h30 Phim tài liệu: Việt Nam Tổ quốc nhìn từ biển - Tập 8
9h00 Phóng sự: Học tập và làm theo lời Bác
9h15 Câu chuyện âm nhạc
9h30 Cuộc sống quanh ta
9h45 Phim tài liệu: Kiến trúc sư Huỳnh Tấn Phát - Nhà lãnh đạo, trí thức có uy tín lớn
10h15 Dọc miền đất nước: Nghề làm Mè xửng
10h30 Tài nguyên và Môi trường
10h55 Quảng Ninh xưa và nay: Khu lưu niệm Bác Hồ
11h00 Ký sự: Những dòng sông xứ Quảng - Tập 7
11h20 Nhịp cầu Nhân ái
11h30 Thời sự
12h00 Phim truyện: Tình trong lửa hận - Tập 23
12h40 Phim tài liệu: Việt Nam Tổ quốc nhìn từ biển - Tập 8
13h15 Phóng sự: Học tập và làm theo lời Bác
13h30 Công thương Quảng Bình
13h45 Ca nhạc: Liên hoan Quốc tế nhạc Jazz lần 1 Nha Trang - Phần 4
14h10 Sách hay thay đổi cuộc đời
14h30 Nông dân Quảng Bình
14h45 Dọc miền đất nước: Nghề làm Mè xửng
15h00 Phim truyện: Hợp đồng yêu đương - Tập 6
15h45 Dân tộc và Miền núi
16h00 Phim tài liệu: Kiến trúc sư Huỳnh Tấn Phát - Nhà lãnh đạo, trí thức có uy tín lớn
16h30 Cuộc sống quanh ta
16h45 Nhịp cầu Nhân ái
17h00 Thời sự
17h10 Khám phá Quảng Bình: Trên dòng Rào Nan
17h15 Thuế và cuộc sống
17h30 Phim truyện: Tình trong lửa hận - Tập 23
18h15 Công thương Quảng Bình
18h30 Tài nguyên và Môi trường
18h45 Bản tin Kinh tế - Tài chính
19h00 Tiếp sóng Thời sự VTV
19h45 Thời sự
20h15 Phim tài liệu: Phim đỏ
20h45 Phim truyện: Hợp đồng yêu đương - Tập 7
21h30 Khám phá Quảng Bình: Trên dòng Rào Nan
21h35 Bản tin Kinh tế - Tài chính
21h45 Công thương Quảng Bình
22h00 Màu thời gian: Cỏ non thành cổ

VIDEO CLIP

Previous
  • Trailer Chào mừng Đại hội đại biểu Mặt trận Tổ quốc Việt Nam tỉnh Quảng Bình lần thứ XIV, nhiệm kỳ 2024-2029

  • Trailer Liên hoan Dân vũ thể thao Quảng Bình năm 2024

  • Trailer Cuộc thi Tiếng hát Quảng Bình lần thứ nhất năm 2024

  • Trailer Hào khí Quảng Bình 420 năm (1604 - 2024)

Next


Ngoại tệ
Tỷ giá ngoại tệ ngày : 6/18/2024 11:09:44 PM
MuaCKBán
AUD 16,433.68 16,599.6717,132.15
CAD 18,054.77 18,237.1418,822.15
CHF 27,897.48 28,179.2729,083.19
CNY 3,435.43 3,470.133,581.98
DKK - 3,593.833,731.44
EUR 26,605.84 26,874.5928,064.59
GBP 31,481.14 31,799.1332,819.18
HKD 3,177.27 3,209.363,312.31
INR - 304.35316.51
JPY 156.24 157.81165.36
KRW 15.92 17.6919.30
KWD - 82,776.3986,085.40
MYR - 5,345.695,462.27
NOK - 2,339.062,438.36
RUB - 276.16305.71
SAR - 6,764.197,034.59
SEK - 2,381.172,482.26
SGD 18,336.40 18,521.6119,115.74
THB 611.93 679.92705.96
USD 25,221.00 25,251.0025,471.00
Giá vàng
Tỷ giá Vàng SJC: 08:41:38 AM 18/06/2024
LoạiMuaBán
Vàng SJC 1L - 10L - 1KG 74.980 76.980
Vàng nhẫn SJC 99,99 1 chỉ, 2 chỉ, 5 chỉ 73.300 74.900
Vàng nhẫn SJC 99,99 0,3 chỉ, 0,5 chỉ 73.300 75.000
Vàng nữ trang 99,99% 73.200 74.100
Vàng nữ trang 99% 71.366 73.366
Vàng nữ trang 75% 53.231 55.731
Vàng nữ trang 58,3% 40.855 43.355
Vàng nữ trang 41,7% 28.553 31.053
qc qc