Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.
Ngày 16/11, giới chức quản lý dược phẩm Anh thông báo cấp phép sử dụng một liệu pháp gene để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm (sickle-cell) và một dạng rối loạn máu di truyền khác đối với các bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.
Như vậy, Anh là nước đầu tiên trên thế giới cấp phép sử dụng liệu pháp này.
Theo Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA), Casgevy là loại thuốc đầu tiên sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR được cấp phép.
Công cụ CRISP đã mang về cho các nhà phát triển giải Nobel Y sinh năm 2020.
Thuốc được giới chức Anh chấp thuận sử dụng điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và tình trạng thiếu máu di truyền β-thalassemia. Đây đều là những bệnh do lỗi gene tạo hemoglobin-chất trong tế bào hồng cầu có nhiệm vụ vận chuyển oxy từ phổi đến khắp cơ thể.
Theo quyền giám đốc MHRA, Julian Beach, cả 2 bệnh này đều gây đau đớn cho bệnh nhân với các triệu chứng kéo dài cả đời, thậm chí dẫn tới tử vong ở một số trường hợp.
Theo ông Beach, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm và các bệnh nhân mắc β -thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.
Không phát hiện nguy cơ đáng kể trong các thử nghiệm. Cơ quan này cũng đã theo dõi chặt chẽ mức độ an toàn của thuốc.
Thuốc Casgevy lấy tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân và chỉnh sửa một gene trong các tế bào gốc trong phòng thí nghiệm.
Các tế bào sau khi được chỉnh sửa sẽ được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân với điều kiện bệnh nhân đã trải qua quá trình điều trị đi kèm để tủy xương sẵn sàng tiếp nhận tế bào được truyền vào.
Thuốc do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất./.
Chương trình truyền hình 26/04/2024
6h05 | Quảng Bình ngày mới |
6h20 | Khám phá Quảng Bình: Làng Kinh Châu |
6h25 | An ninh Quảng Bình |
6h45 | Văn hóa - Văn học - Nghệ thuật |
7h00 | Phim truyện: Càn Long truyền kỳ - Tập 13 |
7h45 | Dọc miền đất nước: Nghề làm nước mắm ở Phú Thuận |
8h00 | Câu chuyện âm nhạc |
8h15 | Sách hay thay đổi cuộc đời |
8h30 | Phim tài liệu: Việt Nam - 30 ngày ở Sài Gòn |
9h30 | Người cao tuổi |
9h45 | Phim tài liệu: Có một thời như thế |
10h20 | Sách hay thay đổi cuộc đời |
10h30 | Dọc miền đất nước: Nghề làm nước mắm ở Phú Thuận |
10h45 | Màu thời gian |
11h00 | Ký sự: Về ngôi làng cổ tích |
11h15 | Đời sống ngư dân |
11h30 | Thời sự |
12h00 | Phim truyện: Truy hồi công lý - Tập 37 |
12h40 | Phim tài liệu: Việt Nam - 30 ngày ở Sài Gòn |
13h45 | Câu chuyện âm nhạc |
14h00 | Người cao tuổi |
14h15 | Sách hay thay đổi cuộc đời |
14h30 | Văn hóa - Văn học - Nghệ thuật |
14h45 | Dọc miền đất nước: Nghề làm nước mắm ở Phú Thuận |
15h00 | Phim truyện: Càn Long truyền kỳ - Tập 13 |
15h45 | Người cao tuổi |
16h00 | Phim tài liệu: Có một thời như thế |
16h35 | Bình Phước đất và người: Hạt điều Bình Phước - Vững vàng thương hiệu số 1 thế giới |
16h45 | An ninh Quảng Bình |
17h00 | Thời sự |
17h10 | Khám phá Quảng Bình: Làng Kinh Châu |
17h20 | Nét đẹp cuộc sống: Chung tay bảo vệ môi trường |
17h30 | Phim truyện: Truy hồi công lý - Tập 37 |
18h15 | Văn hóa - Văn học - Nghệ thuật |
18h30 | Trang truyền hình Quảng Trạch |
18h45 | Bản tin Kinh tế - Tài chính |
19h00 | Tiếp Thời sự VTV |
19h45 | Thời sự |
20h15 | Xây dựng nông thôn mới và Đô thị văn minh |
20h30 | Nhịp sống trẻ |
20h45 | Phim truyện: Lãng mạn trong tay em - Tập 10 |
21h30 | Khám phá Quảng Bình: Làng Kinh Châu |
21h35 | Bản tin Kinh tế - Tài chính |
21h45 | Văn hóa - Văn học - Nghệ thuật |
22h00 | An ninh Quảng Bình |
22h15 | Màu thời gian |
Mã | Mua | CK | Bán |
AUD | 16,112.17 | 16,274.92 | 16,797.08 |
CAD | 18,090.44 | 18,273.17 | 18,859.45 |
CHF | 27,072.22 | 27,345.68 | 28,223.04 |
CNY | 3,429.67 | 3,464.31 | 3,576.00 |
DKK | - | 3,579.44 | 3,716.52 |
EUR | 26,496.28 | 26,763.92 | 27,949.19 |
GBP | 30,880.63 | 31,192.55 | 32,193.34 |
HKD | 3,156.04 | 3,187.92 | 3,290.20 |
INR | - | 303.48 | 315.61 |
JPY | 157.98 | 159.58 | 167.21 |
KRW | 15.95 | 17.72 | 19.33 |
KWD | - | 82,209.56 | 85,496.44 |
MYR | - | 5,249.99 | 5,364.51 |
NOK | - | 2,265.53 | 2,361.72 |
RUB | - | 261.73 | 289.74 |
SAR | - | 6,740.29 | 7,009.77 |
SEK | - | 2,281.68 | 2,378.56 |
SGD | 18,179.62 | 18,363.26 | 18,952.42 |
THB | 605.24 | 672.49 | 698.24 |
USD | 25,118.00 | 25,148.00 | 25,458.00 |
Loại | Mua | Bán |
Vàng SJC 1L - 10L - 1KG | 82.600 | 84.800 |
Vàng nhẫn SJC 99,99 1 chỉ, 2 chỉ, 5 chỉ | 73.300 | 75.000 |
Vàng nhẫn SJC 99,99 0,5 chỉ | 73.300 | 75.100 |
Vàng nữ trang 99,99% | 73.100 | 74.200 |
Vàng nữ trang 99% | 71.465 | 73.465 |
Vàng nữ trang 75% | 53.306 | 55.806 |
Vàng nữ trang 58,3% | 40.913 | 43.413 |
Vàng nữ trang 41,7% | 28.594 | 31.094 |